iPSCs, CRISPR/Cas9 y protocolos de diferenciación basados en factores de transcripción para generar nuevos modelos neuronales y astrocíticos del síndrome de Sanfilippo 

Benetó Gandia, Noelia (Date of defense: 2020-07-16)

El objetivo general de esta tesis doctoral ha sido la generación de nuevos modelos celulares para el síndrome de Sanfilippo y su utilización para ensayar una aproximación terapéutica para esta enfermedad basada en el uso ...